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前沿分享 | 外泌体的治疗潜力与产业化进程

时间：2025年11月25日

近年来，外泌体在生物医药领域备受瞩目。从“监管破冰”到“路径清晰”——从国家药监局药品审评中心（CDE）首次将其正式纳入“先进治疗药品”（ATMP）的监管范畴，到国务院公布条例为干细胞、外泌体等构建“药品”与“技术”双轨转化路径——政策框架日益完善。然而，外泌体对许多人而言仍披着一层神秘的外纱？这个直径仅30-150纳米的细胞外囊泡，为何能在疾病治疗领域展现出如此巨大的潜力？从实验室走向产业化，又面临着哪些亟待突破的困境？

细胞的智能信使——外泌体

所有细胞，包括原核生物和真核生物，均会释放胞外囊泡（extracellular vesicles，EVs）。其中外泌体是直径为30-150 nm的EVs，具有双层膜结构，携带DNA、RNA、蛋白质、脂质和代谢物，用于细胞间通讯和信号传递。

（注：EVs包括微囊泡（microvesicles）和外泌体，但微囊泡与外泌体在结构和组成上高度相似，且EVs本身的异质性，所以在实际中几乎无法严格区分某一EVs是微囊泡还是外泌体。目前国内产业与科研界在提及特定治疗应用时，“外泌体”最为常用）。

图片来源：Exosome Theranostics: Biology and Translational Medicine. Theranostics

图示外泌体是起源于内吞作用的细胞外囊泡，大小与病毒粒子相当。

外泌体之所以被寄予厚望，核心在于其功能的多样性。不同来源的外泌体在内容物上存在差异，且研究普遍认为其能反映来源细胞的生理状态与功能特性——这一特性赋予了外泌体在细胞间通信中承担多样化角色的能力。例如，外泌体可通过其携带的特定miRNA与蛋白，在心血管保护、骨骼修复、免疫调节及皮肤再生等不同场景中发挥关键作用。

图片来源：Exosome-derived noncoding RNAs in gastric cancer: functions and clinical applications. Mol Cancer.

图示外泌体标志性特征和内含物质。

产业发展的关键转折

尽管前景广阔，外泌体领域仍面临产业化初期的挑战，全球范围内的质量标准与安全评价体系均有待完善。在此背景下，我国监管步伐明显加快——国家药监局药品审评中心（CDE）于今年6月发布《人用基因治疗制品、细胞治疗制品及先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，首次将细胞外囊泡正式纳入“先进治疗药品”（ATMP）监管范畴；随后9月，国务院正式公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，进一步为外泌体等创新产品构建了“药品”与“技术”双轨转化的清晰路径。系列政策的接连出台，不仅标志着外泌体治疗正式迈入规范化、高质量发展的新阶段，也为产业从实验室走向临床转化提供了坚实的制度保障。

目前，有三大方向最被看好：

作为治疗制剂

在糖尿病足溃疡、烧伤、骨关节炎等领域，初步临床研究显示出促进组织修复和再生的能力。

作为药物递送载体

通过工程化改造，外泌体可以被装上抗癌药物、核酸药物等，并靶向病变细胞，在肿瘤治疗、神经性疾病等领域前景广阔。

作为疾病诊断工具

外泌体遍布于血液、尿液等体液中，通过分析其内容物，有望实现癌症等疾病的早期、无创诊断。

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外泌体的量产突破

无论是用于研究还是未来治疗，前提都是获得高质量、高产量、批次均一的外泌体。这其中，细胞培养扮演着至关重要的角色。

传统采用含胎牛血清（FBS）的细胞培养方式，但FBS本身含有的外源外泌体和复杂成分会严重干扰最终产物的纯度和安全性，且存在动物源病原体风险，无法满足临床级生产要求。 理想的解决方案是使用化学成分明确、无异源成分的专用无血清培养基。

Exo MSC CD 外泌体表达套组是倍谙基专为外泌体生产阶段的MSC培养设计的无血清、无异源和化学成分明确的培养体系，致力于为外泌体药物开发与规模化生产提供稳定高效的细胞培养解决方案。

产品优势

显著提升产量和质量
外泌体产量提升2.8倍并维持MSC稳定扩增;
外泌体质量更优，确保外泌体功能完整性。

提高工艺稳定性和纯化效率
无血清，化学成分明确配方消除批间差，提高工艺稳定性;
大幅简化纯化流程，提高回收效率。

全流程无血清解决方案
可搭配Omni-Expansion MSC培养套组，实现从MSC分离、传代到外泌体生产全流程无血清培养，合规性高。

产品表现

外泌体产量分别提升2.1倍和2.8倍，显著降低生产成本

接种MSC并待其贴壁后（至少24h后），更换为Exo MSC CD 外泌体表达套组，此后每48小时收获一次上清并补充新鲜培养基，即可实现外泌体的连续高效收集。在Exo MSC CD 外泌体表达套组中，外泌体产量可达1.6x10¹⁰ particles/mL，较品牌A（7.8x10⁹ particles/mL）和品牌B（5.7x10⁹ particles/mL）产量分别提高了2.1倍和2.8倍。且粒径分析显示，粒径分布主峰位于121.6nm，占比高达97.1%，符合典型外泌体的粒径分布特征（30-150 nm）。